Accès aux traitements

Pour de nombreuses maladies rares, les options thérapeutiques restent limitées, voire inexistantes.

Les patients et leurs proches sont alors confrontés à une double difficulté : vivre avec une maladie souvent invalidante et faire face à l’absence de solution adaptée. Faire émerger de nouvelles options thérapeutiques pour ces patients représente aujourd’hui un enjeu majeur, mobilisant chercheurs, cliniciens, industriels et autorités de santé. Chez KÔL, notre engagement est né de cette réalité : permettre à des patients sans solution thérapeutique d’accéder à des traitements innovants répondant à des besoins médicaux non couverts.

Mettre au point un médicament est un processus long qui peut s’étendre sur plusieurs années.

Cette réalité est encore plus marquée dans les maladies rares, où le faible nombre de patients rend souvent la conduite des essais cliniques plus complexe. Avant d’être mis à disposition, chaque traitement doit franchir de nombreuses étapes destinées à démontrer sa qualité, sa sécurité et son efficacité. Ces exigences sont essentielles pour les patients, mais elles peuvent également allonger les délais d’accès à l’innovation.

Une autorisation de mise sur le marché (AMM) est nécessaire pour mettre à disposition une spécialité pharmaceutique.

Obtenir ce sésame peut parfois être long et, en attendant, les patients ne peuvent pas bénéficier du traitement. Lorsque la situation médicale le justifie et qu’aucune alternative thérapeutique satisfaisante n’est disponible, les autorités de santé peuvent accorder un accès anticipé à un médicament.